영국에서 T세포 백혈병 환자를 DNA 염기편집 치료법인 최첨단 세포공학기술 CAR T-cell therapy로 치료했다. 의료진은 건강한 사람에게서 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T 세포, Chimeric Antigen Receptor)를 기증받았다. 그리고 이를 백혈병이 생긴 T세포를 공격하도록 세포 공학기술을 써서 편집했다.
T세포 급성 림프모구 백혈병걸린 영국 아이 알리사
영국에서 T세포 급성 림프모구 백혈병 소아환자(T-ALL)에게 처음으로 염기편집 유전자 가위 치료법을 시행했다. 획기적인 최첨단 치료를 받고 6개월째 재발하지 않고 있다.
기존 치료법인 항암 화학요법과 골수 이식술로는 치료가 안되는 T세포 급성 림프모구 백혈병이 있다. T세포 급성 림프모구 백혈병은 면역기능에 관여하는 T림프구 세포가 백혈병 세포로 바뀌는 질환이다.
이 질병은 림프구가 비정상적으로 증가하면서 림프종, 간 비대증 등 생명을 위협하는 증상이 나타난다. 영국에서 이병을 앓고 있는 소아 환자 알리사(Alyssa)에게 처음으로 유전자가위를 이용한 유전자 염기서열 편집 치료법을 시행했다.
https://www.lls.org/story/alyssa
알리사는 1년 이상 몸이 안좋은 증상을 겪은 후에 2021년 5월 이 병을 진단받았다. 투병 중에도 알리사는 학업을 계속했고 의사가 될 결심을 했다. 밸파라시오대학교(Valparasio University)가 장학금을 지급하기로 결정했다.
영국 런던의 그레이트 오몬드 스트리트 아동병원(GOSH, Great Ormond Street Hospital for Children)의 의료진과 런던 칼리지대학교(UCL) 연구진의 성과이다. 두 연구진은 T세포 급성 림프모구 백혈병을 앓는 만 13살 알리사에게 염기서열 편집 치료법을 시행했다.
크리스퍼 유전자가위와 다른 획기적인 유전자 염기편집 치료법
염기 편집은 DNA 코드의 염기 하나만을 바꾸는 세포공학 기술이다. DNA 이중 가닥을 절단하는 크리스퍼 유전자가위와 달리 DNA에 손상을 주지 않아 염색체에 예상치 못한 변화를 초래할 위험성이 낮다.
크리스퍼 유전자 가위술이 존재하지 않으면 유전자 염기편집 치료법도 개발될 수 없었다. CAR-T cells는 Chimeric antigen receptor의 약자이고 유전자 가위술의 일종이며 면역제 치료법이다.
염기편집을 의뢰받은 UCL 연구팀은 올해 5월 건강한 사람에게서 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T 세포, Chimeric Antigen Receptor)를 기증받았다. 그리고 이를 백혈병이 생긴 T세포를 공격하도록 세포 공학기술을 써서 편집했다.
https://www.ucl.ac.uk/research/domains/cancer/case-studies/waseem-qasim
염기편집 과정은 쉽지 않았다. 편집된 CAT-T세포들이 처음에 서로를 공격했기 때문이다. 이 문제는 획기적인 세포공학 기술로 CART-T 세포를 식별하는 마커 유전자인 CD7와 CD52 제거함으로써 해결했다.
염기편집 T세포를 받은 환아에게 28일 만에 백혈병 관해가 나타났다. 2차 골수이식까지 받고서 현재 6개월째 관해를 유지하고 있다. 관해는 암치료 후의 검사에서 암이 있다는 증거를 확인하지 못한 상태이다.
염기편집 치료에 참여한 런던 유니버서티칼리지(UCL)의 와심 콰심 교수(Waseem Qasim)는 연구실의 첨단기술과 병원 치료를 연결지은 탁월한 사례라고 표현했다.
가장 정교한 세포공학은 아픈 아이들에게 더 나은 미래를 위한 길을 열어줄 것이다. 카심 교수는 곧 미국 뉴올리언스에서 열리는 미국 혈액학회 연례회의(2022년 12월 13일, American Soiety of Haematology annual meeting)에서 자세한 치료과정과 결과를 소개할 예정이다.
(참조 independence, thenationalnews)
영국은 일부 사설 병원을 제외하고 모든 병원이 국가 의료보험체제(NHS) 하에 있다. 그리고 대학교 연구실과 병원이 유기적으로 연결되어 환자의 동의를 받아 실험실의 획기적인 기술을 적용할 수 있다.
크리스퍼 유전자 가위를 바탕으로 더 진전된 최신 공법의 CAR T-cell therapy 염기 편집술이 있다. T세포 백혈병 환자에게 적용되어 좋은 결과가 나왔다. 가장 정교한 세포공학은 아픈 아이들에게 더 나은 미래를 위한 길을 열어줄 것이다.
